Movimento Saúde

O setembro dourado chegou para lembrar uma realidade que afeta milhares de famílias no mundo: o câncer infanto-juvenil. Entre os diversos tipos de tumores que acometem crianças, o meduloblastoma se destaca como o tumor cerebral maligno mais comum nessa faixa etária, representando cerca de 20% de todos os tumores cerebrais pediátricos e afetando aproximadamente 15 mil crianças anualmente em todo o mundo.

"O meduloblastoma é um tumor agressivo que se desenvolve no cerebelo, região do cérebro responsável pelo equilíbrio e coordenação motora. Embora seja raro na população geral, é particularmente relevante na oncologia infantil pela sua incidência", explica a médica oncologista pediátrica Andrea Maria Cappellano, especialista em tumores cerebrais do Grupo de Apoio ao Adolescente e à Criança com Câncer (Graac).

Esse tipo de câncer é classificado como um tumor embrionário do sistema nervoso central (SNC) que se origina no cerebelo, uma estrutura localizada na região conhecida como fossa posterior. A doença atinge principalmente crianças entre 5 e 9 anos de idade, com uma leve predominância em meninos, numa proporção de aproximadamente 1,5 para 1.

"É importante que pais e profissionais de saúde fiquem atentos aos sinais de alerta. A detecção precoce faz toda a diferença no prognóstico", alerta Dra. Cappellano.

Atenção aos sinais de alerta

Os sinais e sintomas do meduloblastoma estão diretamente relacionados a sua localização promovendo um aumento da pressão intracraniana, uma vez que o crescimento do tumor pode bloquear o fluxo normal do líquido cefalorraquidiano, causando hidrocefalia. Os principais sinais e sintomas incluem:

• Dor de cabeça persistente e progressiva que não melhora com uso de analgésicos

• Náuseas e principalmente vômitos que podem ser em jato e pela manhã

• Problemas de equilíbrio e coordenação

• Visão dupla ou borrada

• Irritabilidade e letargia

• Em bebês: aumento acelerado do perímetro da cabeça e fontanela abaulada

• Hipertensão arterial (pressão arterial elevada), Bradicardia (frequência cardíaca baixa) e bradipneia (frequência respiratória lentificada) 

"Alguns destes sinais e sintomas são inespecíficos, comuns a outras doenças pediátricas, mas sua persistência, merecem investigação médica imediata", enfatiza a oncologista pediátrica.

O diagnóstico do meduloblastoma envolve exames especializados. No entanto, a tomografia computadorizada como avaliação inicial em pronto atendimento pode diagnosticar uma lesão em fossa posterior e o quadro de urgência de hipertensão intracraniana. A ressonância magnética de crânio e canal com contraste é o exame de imagem de escolha e fará parte  do estadiamento da doença.  A ressecção cirúrgica completa/ quase completa será o passo seguinte para o diagnóstico patológico definitivo e o liquor com pesquisa de células neoplásicas idealmente após 15 dias da cirurgia e a RM crânio e canal finalizam o estadiamento inicial. 

Uma das principais evoluções no tratamento do meduloblastoma foi a descoberta de que a doença não é única, mas compreende quatro principais grupos moleculares: WNT, SHH, Grupo 3 e Grupo 4. Cada subgrupo apresenta características genéticas específicas e responde de forma diferente aos tratamentos.

"Essa classificação molecular revolucionou nossa abordagem terapêutica, permitindo um melhor direcionamento do tratamento para cada paciente", destaca Dra. Cappellano.

O tratamento padrão atual para crianças acima de 3-5 anos envolve uma abordagem multidisciplinar que combina cirurgia para remoção máxima segura do tumor, radioterapia cranioespinhal e quimioterapia com regimes baseados em cisplatina, ciclofosfamida e vincristina.

Para crianças menores a intensificação do tratamento com transplante autólogo de medula óssea ainda é necessário para grande maioria dos grupos moleculares com o intuito de evitar a radioterapia. 

As taxas de sobrevida variam conforme o estadiamento da doença: de 70% a 80% quando não há disseminação, e cerca de 60% em casos com metástases. Contudo, os efeitos tardios a longo prazo permanecem como um desafio significativo.

"Apesar dos resultados positivos em boa parte dos casos, os efeitos tardios ainda são uma preocupação. Incluem déficits cognitivos, alterações hormonais, perda auditiva e dificuldades de aprendizagem, entre outros", explica a especialista.

A revolução brasileira na pesquisa

Apesar dos desafios, uma história de dor transformada em esperança está mudando o cenário da pesquisa sobre meduloblastoma e promete trazer em breve novos caminhos na jornada pela cura da doença. Em 2015, quando o gaúcho Fernando Goldsztein recebeu o diagnóstico de que seu filho Frederico tinha meduloblastoma e não havia tratamento disponível, ele se recusou a aceitar a sentença médica.

Transformando o desespero em determinação, Goldsztein fundou em 2021 a Medulloblastoma Initiative (MBI), uma organização que vem revolucionando a pesquisa médica com um modelo disruptivo de colaboração científica.

Em pouco menos de quatro anos a MBI conquistou marcos impressionantes: arrecadou 11 milhões de dólares, reuniu 17 dos mais prestigiosos laboratórios e hospitais mundiais, e estabeleceu dois ensaios clínicos promissores através do inovador "Consórcio Cure Group 4".

A chave do sucesso da MBI está na quebra de paradigmas do competitivo mundo da pesquisa médica. O consórcio estabelece regras incomuns: zero silos de informação, compartilhamento obrigatório de dados entre todas as instituições participantes e atribuição de tarefas específicas para cada laboratório.

"Enquanto financiamentos tradicionais destinam apenas quatro centavos de cada dólar para pesquisas sobre câncer pediátrico, com recursos fragmentados entre laboratórios desconectados, criamos um modelo completamente focado em resultados rápidos", explica Goldsztein.

Os resultados já aparecem em tempo recorde. Em um campo onde novas terapias normalmente demoram de 7 a 15 anos para chegar aos pacientes, a MBI desenvolveu protocolos que serão lançados nos próximos meses.

Novos tratamentos no horizonte

Entre os avanços mais promissores estão uma imunoterapia avançada que já recebeu aprovação da FDA (agência reguladora americana) para iniciar testes clínicos, e uma vacina contra meduloblastoma baseada em RNA mensageiro (mRNA) - tecnologia similar à usada nas vacinas contra COVID-19 -, em fase avançada de desenvolvimento.

"A medicina está caminhando para tratamentos cada vez mais personalizados. Já existem estudos promissores com terapias direcionadas e imunoterapias em andamento, além de esforços para reduzir a dose de irradiação em crianças com meduloblastoma de baixo risco", comenta Dra. Cappellano.

A MBI tem recebido reconhecimentos internacionais importantes, sendo destacada pela prestigiosa publicação MIT Management como um caso exemplar de inovação disruptiva no tratamento de doenças raras. Em 2023, o Children's National Hospital endossou a iniciativa e convidou Goldsztein para integrar o conselho da fundação.

Para além do meduloblastoma, o modelo da MBI estabelece um novo padrão para pesquisa de doenças raras infantis, demonstrando como o investimento privado direcionado pode acelerar dramaticamente o desenvolvimento de novos tratamentos.

"Não é uma questão de 'se', é uma questão de 'quando' encontraremos a cura", afirma Goldsztein, com a convicção que caracteriza esta iniciativa brasileira que está transformando a esperança de milhares de famílias ao redor do mundo.

“O setembro dourado nos lembra que o enfrentamento do câncer infanto-juvenil continua, mas que o maior conhecimento do tema por parte da sociedade e iniciativas como a do MBI demonstram que a ciência, quando impulsionada pela determinação e colaboração multidisciplinar, pode encurtar o percurso entre o desafio clinico e a esperança de cura”, resume a Dra. Andrea Cappellano.

Sobre a Medulloblastoma Initiative (MBI)

A Medulloblastoma Initiative (MBI) é uma organização pioneira fundada em 2021 por Fernando Goldsztein após o diagnóstico de tumor cerebral de seu filho Frederico. Reconhecida pela prestigiosa MIT Management, a MBI revoluciona a pesquisa médica direcionando 100% dos recursos recebidos diretamente à pesquisa de tratamentos para o meduloblastoma, um dos tumores cerebrais mais agressivos em crianças.

Em apenas 30 meses, a iniciativa arrecadou 11 milhões de dólares, uniu 14 dos laboratórios mais prestigiosos do mundo e desenvolveu dois ensaios clínicos promissores através de seu inovador "Consórcio Cure Group 4", que elimina silos de informação, estabelece compartilhamento obrigatório de dados entre instituições e atribui tarefas específicas para cada laboratório participante.

Para além de buscar tratamentos para os aproximadamente 15 mil casos anuais de meduloblastoma no mundo, a MBI estabelece um modelo replicável para a pesquisa de outras doenças raras, demonstrando como o investimento privado pode transformar radicalmente a velocidade da pesquisa médica quando guiado por urgência, transparência e colaboração. Para mais informações: www.medulloinitiative.org